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Después de tres décadas

Qué se puede curar hoy con terapia genética

El proceso de tratar una enfermedad modificando el ADN de una persona ya no es el futuro de la medicina, sino que forma parte del conjunto de herramientas de tratamiento clínico actual

  • Por La Prensa Gráfica / GDA
  • 05 FEB. 2018 - 09:56 AM
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Tres terapias genéticas han sido aprobadas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos en el año 2017. (Shutterstock)
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Después de tres décadas de esperanzas atenuadas por los reveses, la terapia genética -el proceso de tratar una enfermedad modificando el ADN de una persona- ya no es el futuro de la medicina, sino que forma parte del conjunto de herramientas de tratamiento clínico actual, informan los Institutos Nacionales de Salud (NIH).

La terapia genética está diseñada para introducir material genético en las células para compensar o corregir genes anormales. Si un gen mutado causa daño o estimula la desaparición de una proteína necesaria, por ejemplo, la terapia genética puede ser capaz de introducir una copia normal del gen para restaurar la función de esa proteína.

Los enfoques que han brindado los mejores resultados en terapia genética hasta ahora son:

1. La administración directa in vivo de vectores virales o el uso de virus para administrar genes terapéuticos en células humanas.

2. La transferencia de sangre modificada genéticamente o células madre de médula ósea de un paciente, modificada en un laboratorio, y luego inyectada nuevamente al mismo paciente.

Originalmente, concebido como un tratamiento exclusivo para trastornos hereditarios, ahora la terapia genética se está aplicando a afecciones adquiridas como el cáncer: es la ingeniería de linfocitos o los glóbulos blancos, que se pueden utilizar en la destrucción dirigida de células cancerosas.

En 2017, un número de resultados clínicos alentadores mostró avances en terapias genéticas para la hemofilia, la enfermedad de células falciformes, la ceguera, varios trastornos neurodegenerativos hereditarios graves, una serie de otras enfermedades genéticas y el cáncer de la médula ósea y de los ganglios linfáticos.

Tres terapias genéticas han sido aprobadas por la Administración de Drogas y Alimentos de los EUA (FDA, por sus siglas en inglés) en el año 2017, y muchas más están bajo investigación clínica activa. 

Los autores de un informe publicado en la revista Science consideraron el futuro de las terapias genéticas y creen que el desafío es poner al alcance de los pacientes, estos complejos tratamientos. Gran parte de esta investigación ha sido financiada por los NIH, y los avances clave tuvieron lugar en el NIH Clinical Center.

Mediante la terapia genética, los científicos pueden hacer una o varias cosas dependiendo del problema existente. Pueden sustituir un gen que esté ocasionando un trastorno de salud por uno sano; agregar genes que le ayuden al cuerpo a combatir o a tratar la enfermedad, o desactivar los genes que están ocasionando problemas.

Para insertar genes nuevos directamente dentro de las células, los científicos utilizan un medio conocido como un "vector" que ha sido diseñado genéticamente para administrar el gen. Los virus son un ejemplo.

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